Novinky

Naděje pro pacienty se spinální svalovou atrofií

Alliance Healthcare jakožto přední velkodistributor léčivých přípravků a zdravotnického materiálu zprostředkoval dovoz léku Zolgensma, který umožní léčbu dětských pacientů se spinální svalovou atrofií v České republice. Evropská komise udělila léku Zolgensma podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v rámci Evropské unie.

Spinální svalová atrofie (SMA - Spinal muscular atrophy) je genetické onemocnění, při kterém dochází k postupnému ubývání svalstva, a tedy schopnosti se pohybovat. Nemocní také mívají potíže s polykáním, později i s dýcháním, toto onemocnění je nejčastější příčinu úmrtí na dědičné nemoci v časném dětském věku. Jen v České republice je diagnostikováno více než 100 pacientů.

Genová terapie a další aktuálně dostupné terapie nedokáží nevratná poškození způsobené spinální svalovou atrofií napravit. Dokáží však mírně zlepšit klinický stav a zejména zbrzdit či dokonce zastavit další progresi onemocnění.

České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku Zolgensma na základě tzv. specifického léčebného programu, a dosud tak schválilo podání třem dětem. Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny.

První genový lék pro SMA na světě Zolgensma je zároveň také jedním z nejdražších léků. Lék byl v Česku poprvé podán malému chlapci, který byl hospitalizován ve Fakultní nemocnici Motol. Více informací naleznete ve videu Fakultní nemocnice Motol.

Díky spolupráci Ministerstva zdravotnictví ČR, zdravotních pojišťoven, Fakultní nemocnice Motol a společnosti Alliance Healthcare se otevírá naděje pro dětské pacienty trpící spinální svalovou atrofií.